国家医保局正式发布最新的国家医保药品目录调整情况和新版目录，通过此次调整，种药品新增纳入目录，包括慢性病、肿瘤、抗感染、罕见病、新冠治疗用药等，将为更多患者及其家庭带来新希望。新版国家医保药品目录将于年3月1日起正式实施。这是自年以来，国家医保目录的第五次调整。
单片双药HIV治疗药物提升安全性及治疗满意度
得益于我国“四免一关怀”*策的实施，HIV感染已从致死性疾病逐步转变为可防控的慢性传染病。随着HIV感染者年龄增长及基础疾病的出现，服用药物种类或将逐步增加。因此，如何降低长期服药所带来的副作用及药物相互作用，提高HIV感染者的治疗满意度，成为了新的治疗需求。多项III期注册临床研究数据显示，创新单片双药治疗方案多伟托，在稳定转换HIV感染者中能达到和传统三药疗法相似的疗效，通过减少一个非必需的药物，降低药物治疗负担，提升安全性及HIV感染者治疗满意度。
多伟托是《中国艾滋病诊疗指南（年版）》一线推荐药物，由固定剂量的多替拉韦（50mg）和拉米夫定（mg）组成。作为中国首个完整的、每日一次、单一片剂的HIV双药治疗方案，多伟托于年3月获得中国国家药品监督管理局批准用于初治HIV成人感染者，同年即被纳入国家医保目录；年4月，其扩大适应症获批延展至稳定转换HIV感染者。年1月18日，多伟托（通用名：拉米夫定多替拉韦片）稳定转换适应症正式纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年）》，作为一种完整方案，用于治疗已实现病*学抑制的HIV-1成人及12岁以上青少年感染者。
脊髓性肌萎缩症患者再迎“生命减负”
脊髓性肌萎缩症（以下简称“SMA”）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，发病率为存活新生儿中1／，每年国内新增约例SMA患者，约80%的患者会在出生后18个月内起病，病情的进展可导致全身多系统异常。重症SMA患儿如不进行有效治疗，多数会在2岁内夭折。利司扑兰口服溶液用散被正式列入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（版）》，用于治疗2月龄及以上SMA患者。利司扑兰口服溶液用散曾于年6月获国家药品监督管理局正式批准，成为首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。此次纳入医保的举措再次体现了国家对罕见病患者用药保障和健康权益的高度重视，也是各方合力为SMA患者和家庭减负解困的又一重要里程碑。
创新药物可负担，前列腺癌患者获益
前列腺癌是发生在前列腺的上皮性恶性肿瘤。前列腺癌是全球男性第二高发癌种，年，我国前列腺癌发病率位列男性恶性肿瘤第6位，泌尿系统肿瘤第1位，且随着年龄的增长而增加，50岁以后快速升高，严重威胁退休后老年男性的生命健康。我国前列腺癌常规治疗方法为手术治疗、内分泌治疗、放疗、化疗等。而GnRH拮抗剂作为临床治疗中创新的内分泌去势治疗，相对于目前的治疗方法，其在治疗效果、安全耐受性及相关机能的保护方面，尤其在伴随心血管事件、骨骼肌肉相关事件与尿路事件风险的患者治疗中，有着明确的临床及真实世界证据优势。
前列腺癌创新药物注射用醋酸地加瑞克被成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年）》。注射用醋酸地加瑞克是中国唯一上市的用于前列腺癌治疗的促性腺激素释放激素（GnRH）拮抗剂，填补了国内前列腺癌相关治疗领域空白。纳入医保药品目录后，其将以更高的可负担性，令参保患者享受到创新药成果所带来的治疗获益提升。
创新药入医保，与MS患者共赴“十年不复发”之约
多发性硬化症（MS）是一种严重、终身、进行性、致残性的神经免疫性疾病，会让患者逐步丧失自理能力，造成瘫痪、失明甚至失去生命。DMT（疾病修正治疗）是国内外指南及共识推荐的多发性硬化症缓解期标准治疗。多发性硬化症的病理生理机制涉及外周、中枢多个环节，而我国现有DMT药物大多主要作用于外周免疫，因此亟需能够应对多环节导致发病的药物。富马酸二甲酯肠溶胶囊可以透过血脑屏障，激活外周及中枢的Nrf2通路，发挥免疫调节和神经保护双重作用。该药已被成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年版）》。新版医保目录的正式实行，将显著提高富马酸二甲酯肠溶胶囊的可及性，大幅度降低患者用药经济负担，进一步助力中国患者长期规范疾病管理。
β-地贫患者经济压力及输血负担有望显著降低
地中海贫血是一种具有高度遗传性、致命性的重大疾病，成人患者以往一直面临治疗手段局限、经济负担严重等问题。在临床治疗中，实现“用得上”和“用得起”同步可及才能最大化患者获益。
β-地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病。作为一种常染色体隐性遗传病，若夫妻双方均为地贫基因携带者，其下一代约有25%的可能患有重型地贫。资料显示，中国输血依赖型β-地贫成人患者约占全球可追踪成人患者数的30%，相较于地贫患儿，重型成人患者往往在治疗手段、治疗依从性、经济负担、生命质量等维度面临严重挑战，输血困难、祛铁不规范、经济负担沉重等问题使得部分患者无法完成规范化治疗，导致并发症的发生和预期寿命的减少。
注射用罗特西普现已纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年）》，用于β-地中海贫血（以下简称“β-地贫”）成人患者的治疗。这是首款纳入国家医保目录的β-地贫创新治疗药物，有望显著减轻患者经济压力，降低输血负担，为更多患者提供创新治疗选择。
生物制剂入医保有利于EGPA患者控制疾病
成人嗜酸性肉芽肿性多血管炎（简称：EGPA）是一种罕见的自身免疫性疾病。与其他血管炎不同，EGPA最早且最易累及呼吸道和肺脏。然而随着病情的进展，患者全身多个系统均可受累并造成不可逆的器官损害，严重威胁患者生命。外周血嗜酸粒细胞升高是EGPA主要的临床特征之一。目前认为，EGPA的发病机制为嗜酸粒细胞浸润和抗中性粒细胞的胞浆抗体介导了血管壁损伤。因此，在治疗过程中，抑制参与炎症反应的嗜酸粒细胞的水平对疾病控制意义重大。
当前有部分EGPA患者在经过包括口服皮质类固醇（OCS）和免疫抑制剂等在内的标准方案治疗后，仍面临着疾病控制不佳、复发率较高的困境。长期使用类固醇和免疫抑制剂也容易带来感染、肥胖、骨质疏松、糖尿病、高血压等副作用。因此延长疾病的缓解时间、减少复发、提升用药安全性对患者而言至关重要。
美泊利珠单抗注射液用于EGPA的适应症被正式纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年）》，将极大地降低患者的疾病负担，为患者长期控制疾病、收获优质生活提供进一步的可能。作为全球首个获批上市的靶向人抗白介素-5（IL-5）单克隆抗体生物制剂，美泊利珠单抗在中国获批仅一年后即被纳入医保，将有效提高EGPA中国患者对这一创新生物制剂的可及性和可负担性，并帮助改善疾病的长期规范管理水平。
罕见病NMOSD迎来首个且唯一医保用药
伊奈利珠单抗注射液此次被正式纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年）》，打破了我国NMOSD患者长期面临的无药可用、用不起药的困境，有望大幅提高我国NMOSD患者的用药可及性和可负担性，促进NMOSD的规范诊疗，使得序贯治疗、长程治疗成为可能，从而切实改善我国NMOSD患者的健康与生命质量。
视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种罕见的神经系统自身免疫性疾病，以视神经和脊髓受累为主，具有高复发、高致残特征。中国是目前全球NMOSD患者基数最大的国家，该病高发于青壮年女性群体，患者往往因病致残、因病致贫，造成严重的医疗负担和社会负担。
年3月，伊奈利珠单抗注射液获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，成为我国治疗NMOSD的首款抗CD19单抗。循证证据表明，伊奈利珠单抗注射液是全球唯一获批用于AQP4抗体阳性NMOSD成人患者治疗的抗CD19单抗，是一种靶向B细胞表面CD19的人源化IgG1单抗，能更广泛更持久地耗竭B细胞，从而更有效地降低NMOSD复发风险，单药治疗28周可降低77%复发风险，长程使用第4年的平均复发率为1%；且可降低残疾恶化风险，安全可靠，使患者全面获益。
MET抑制剂纳入医保，减轻MET突变肺癌患者负担
肺癌是我国发病率和死亡率最高的癌症，近年来随着精准诊疗及靶向药物不断推新，患者生存期延长的同时生活质量也得到提高。然而，相较于常见靶点如EGFR等，罕见靶点发生率较低，难以在临床中被发现，即使被发现也因缺乏针对性治疗和药物而普遍存在对标准疗法不敏感、预后差且易复发转移的治疗困境。
MET靶点是肺癌罕见靶点之一，其中MET外显子14跳跃突变在非小细胞肺癌中的发生率为1%-3%。这类患者具有疾病进展快、生存期短、标准治疗方案疗效不理想等特点，亟需疗效确切的治疗方案。高选择性MET抑制剂赛沃替尼的上市和应用，给这部分罕见靶点患者带来了生存的曙光。
年欧洲肺癌大会（ELCC）公布的Ⅱ期注册临床研究最新结果显示，赛沃替尼使MET外显子14跳跃突变晚期肺癌患者总人群的中位总生存期达到了12.5个月，经治患者的中位总生存期为19.4个月，脑转移患者中位总生存期为17.7个月，不论是全人群还是亚组人群，其均显示出良好疗效。
MET抑制剂赛沃替尼被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年）》，它是此次通过医保谈判唯一成功列入国家医保目录的MET靶向药物。赛沃替尼由阿斯利康与和*医药联合开发，是一种强效、高选择性的口服MET酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于含铂化疗后疾病进展或不耐受标准含铂化疗的、MET外显子14跳变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。该药物是中国本土1类创新药，于年在中国获批上市，是中国市场上首个亦是目前唯一获批上市的高选择性MET抑制剂。此次赛沃替尼纳入医保目录，使得MET罕见靶点患者实现了从可用药少到买得到药、用得起药的巨大改变，也代表着这种突破性的创新治疗手段将造福更多罕见靶点肺癌患者。
（潘嘉毅）